中新網(wǎng)北京3月6日電(記者 趙方園)對于許多惡性腫瘤、罕見病患者而言，當常規(guī)治療手段窮盡、新藥臨床試驗又無法參與時，等待他們的往往是“求醫(yī)無門”的絕望。

　　今年全國兩會期間，全國政協(xié)委員、中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院主任醫(yī)師趙宏呼吁，加快完善拓展性同情用藥制度，為臨床急需的危重患者開辟一條“生命通道”。

　　“同情用藥”，又稱拓展性同情使用臨床試驗，是指危重癥患者在窮盡已有的治療方案并且無法入組藥物臨床試驗時，使用“未經(jīng)上市審批許可的試驗中新藥”。

　　作為一名長期在臨床一線工作的醫(yī)生，趙宏在工作中關(guān)注到，當前我國存在部分惡性腫瘤、罕見病患者既無法參與新藥注冊臨床試驗，又缺乏有效常規(guī)治療手段，面臨治療選擇有限的困境。這不僅給患者家庭帶來巨大痛苦，甚至催生了海外購藥、試驗用藥非法流通等灰色產(chǎn)業(yè)鏈，破壞了醫(yī)療公平。

　　“拓展性同情用藥不僅是‘醫(yī)療兜底’，更是新藥研發(fā)收集真實世界數(shù)據(jù)的重要延伸?！壁w宏表示，當前國家藥監(jiān)局《拓展性同情使用臨床試驗用藥物管理辦法(征求意見稿)》已明確核心框架，但尚未正式頒布。

　　現(xiàn)行征求意見稿仍存堵點：基層準入標準模糊、倫理審查區(qū)域互認未建立、特殊人群用藥缺乏專項通道。此外，基層倫理委員會覆蓋率低，臨床醫(yī)生認知不足，藥企供藥積極性不高，全國統(tǒng)一監(jiān)管平臺尚未建成，藥物流通、不良事件上報監(jiān)管效率亟待提高。

　　針對上述問題，趙宏提出五點建議：

　　一是加快制度落地，完善配套細則。建議國家藥監(jiān)局盡快頒布相關(guān)管理辦法，出臺全國統(tǒng)一細則。明確申請主體為醫(yī)療機構(gòu)、研究者、患者權(quán)益組織等非營利法人，堅守公益屬性。參照國際經(jīng)驗，制定基于病情危重程度、有無替代療法的患者分級標準。建立跨區(qū)域倫理協(xié)作互認機制，縮短多中心審批周期。制定兒童、孕產(chǎn)婦、老年人同情給藥專項規(guī)則。

　　二是強化全流程監(jiān)管，筑牢安全底線。構(gòu)建申請、審批、流通、使用、監(jiān)測全周期閉環(huán)監(jiān)管。明確申請人對藥物分發(fā)、使用、回收全鏈條記錄管控責任。搭建信息平臺對申請審批結(jié)果適度公示。禁止將同情用藥數(shù)據(jù)用于商業(yè)目的，建立違規(guī)追責機制。建立急危重癥綠色審批通道。

　　三是壓實藥企責任，完善激勵約束機制。倡導在行業(yè)倫理準則中明確藥企預留不低于15%的試驗藥物用于同情使用。將企業(yè)供藥行為納入藥品注冊審批考量，在信用評級等方面予以傾斜。對拒不供藥、違規(guī)收費、瞞報不良事件的企業(yè)納入監(jiān)管黑名單。

　　四是夯實基層能力，打通落地“最后一公里”。力爭實現(xiàn)全國縣域三級醫(yī)院倫理委員會全覆蓋。依托行業(yè)協(xié)會開展政策法規(guī)、申請流程專項培訓。利用互聯(lián)網(wǎng)技術(shù)為偏遠地區(qū)患者提供標準化評估與申請指導。

　　五是搭建全國信息平臺，實現(xiàn)救治與研發(fā)協(xié)同。整合藥物臨床試驗登記、藥品監(jiān)管與醫(yī)療機構(gòu)診療數(shù)據(jù)，構(gòu)建全國統(tǒng)一管理信息平臺。實現(xiàn)申請、審批、藥品分配、用藥監(jiān)測、不良事件上報全流程信息化。清晰界定數(shù)據(jù)權(quán)屬，保護患者隱私。通過平臺實現(xiàn)新藥研發(fā)數(shù)據(jù)與拓展性臨床試驗數(shù)據(jù)互聯(lián)互通，實現(xiàn)“救急一人”與“造福萬人”的雙重目標。(完)